尼曼-匹克病，一个在湖南省可能仅有一例的罕见病。直到市民董先生的出现，这个名字才从一个冰冷的医学名词，变成了压在一个家庭肩头的真实重量。通过他们，也更加深刻地体会到，医保工作的意义——用政策的温度去守护每一个鲜活的生命，一个都不能少。
2024年7月，第一次接触董先生夫妇。他们捧着一摞厚厚的病历资料来到湘潭市医保局，那几乎是他们女儿从出生起与病魔抗争的全部记录。照片上3岁的小女孩，看上去和别的孩子一样天真可爱，却日日承受着肝脾肿大、神经退化带来的痛苦。
董先生缓缓道出的求医经历，是一条布满荆棘的路。孩子出生后持续黄疸不退，辗转省内多家儿童医院最终确诊——尼曼-匹克病，这是一种罕见的遗传性、不可逆却可治疗的溶酶体脂质贮积病。他们得知，唯一的特效药“麦格司他胶囊”在省内根本没有销售，求医问药必须远赴上海。
当时正值疫情，尽管夫妻俩倾尽所有、悉心照料，孩子的病情还是被耽搁了，并逐渐恶化。疫情过后，他们第一时间带孩子奔赴上海用上了药。复查结果显示，孩子的情况明显好转，精神也好了很多。“药，必须用下去！”董先生的语气无比坚定。但现实是，一盒药价格将近1万元，仅够服用一个月，夫妻俩的工资根本无力承担，更不用说每月往返上海与湘潭的额外开销。也是在上海就医时，他们从病友那里得知，有些省份已将“麦格司他胶囊”纳入医保“双通道”管理，医保能报销大部分费用。正是这个希望支撑着他们回到家乡，找到了市医保局。
接手此事后，立刻着手梳理政策脉络。发现尼曼-匹克病早在2018年就被收录进国家《第一批罕见病目录》。治疗所需的特效药“麦格司他胶囊”目前也已被纳入医保药品目录，患者住院使用可以报销。此外，湖南省在2022年3月至2023年12月期间，将“麦格司他胶囊”纳入医保“双通道”单行支付管理药品目录，患者无需住院即可享受报销待遇。但是因近几年省内没有销售记录，这款“救命药”被调整出了“双通道”目录。
群众的急难愁盼就是第一信号。局领导高度重视，迅速组织召开专题研究会，寻求政策“帮助”，第一时间向省局汇报沟通，全力争取将这款药品纳入“双通道”单行支付管理药品目录，方便群众报销，同时，我们通过多方沟通协调，联系厂家为湘潭地区争取到了供货渠道，便于群众购药。
在省市两级医保的共同努力下，2024年12月《湖南省医保“双通道”单行支付管理药品目录（2025年）》更新，“麦格司他胶囊”成功被纳入。董先生在家门口购得麦格司他胶囊后，第一时间在微信上分享了这个好消息，那盒价值9000多元的药，医保为他报销了70%。“药品这么贵，好在政策帮我们扛下了大头。”他的话语里满是感激，“我打心底里感谢医保局对我们全家的帮助！”
董先生的案例是我们工作的一个缩影。罕见病患者因其疾病特殊、用药稀缺，往往背负着沉重的治疗成本与生活压力。我们始终致力于解决群众就医购药的“急难愁盼”。截至目前，已有89种罕见病用药纳入国家医保目录，《第一批罕见病目录》中的121种罕见病，已有67种实现了“病有所药、药有所保”。随着更多救命救急的药品被纳入医保，相信每一位罕见病患者的健康，都将更有“医靠”。而我们，作为政策的执行者，能亲手传递这份希望，便是我们工作的最大价值。
（陈超凡 口述 熊婷 通讯员 谭燕 整理）
